1300万天价药将国内上市!突破天花板,谁用得起“药王”?

分享至

用微信扫码二维码

分享至好友和朋友圈

每个人的命运轨迹各不相同,有人生下来就含着金钥匙,享受锦衣玉食的生活,有人生下来就被宣判了“死期”,还没好好感受世界的美丽,就带着遗憾离去。

有人畏癌症如虎,但这世界上比癌症更狠的罕见病数不胜数。罕见病特效药就像是一道黑夜里的光,看似希望,但其照射的范围却很小很短,能够触及这道光的人少之又少。1300万一针的“药王”,就像是这道光,给患者带来希望的同时,也带来了深深的绝望。

史上最贵药物:一针1300万

“别的家庭一个孩子得SMA就会倾家荡产,我家两个孩子都是这个病,特效药一年上百万元,怎么治得起啊?”

来自广东南雄的周丽哭诉着,如果早点知道大女儿确诊SMA,她说什么也不会把小女儿生下来受苦。

SMA,中文名叫脊髓性肌萎缩症,属于染色体隐性遗传病,临床上比较罕见,新生儿的发病率为1/6000~10000。人们常常将SMA和渐冻症(ALS)混淆,虽然两者症状颇为相似,但实际大不相同。用最通俗易懂的话来形容其区别就是:渐冻症无药可治,但SMA已经不是不治之症。

最近,国家药监药品审评中心受理了诺华药业在国内递交的“OAV101注射液(Zolgensma)”临床试验。Zolgensma是目前全世界唯一一个被批准用于治疗SMA的基因疗法,它能进入国内,无疑是给中国的SMA患者带来了希望。

但很快,还没高兴多久的SMA患者却又被泼了一道凉水,因为Zolgensma被称为“制药史上单价最贵的药物”。据FDA披露的数据,该药定价在212万美元(约合1300万人民币),普通人即便是卖掉房子也凑不齐治疗费用,说是药王一点都不为过。

1300万“药王”!它配吗?

SMA是严重的基因病,患病的儿童通常在1岁内发病,婴儿在6个月以后运动发育迟缓,独立及行走均达不到正常水平,大部分在2岁前就会夭折。对于需要治疗SMA的家庭,用药是迫在眉睫的事情。那么,Zolgensma的治疗效果,是否对得起它1300万一针的使用成本呢?

Zolgensma的上市,开启了SMA治疗的新篇章,毫无疑问是一项里程碑式的进展。该疗法通过scAAV9载体经静脉输注将正常SMN1基因导入患者体内,产生正常的SMN1蛋白,从而改善运动神经元等受累细胞的功能。

Zolgensma的最大特点,就是高效且安全,一次性注射就能够完成治疗。据3期临床试验STR1VE数据表明,使用Zolgensma治疗后,患者总生存率为95%,86%患者年龄为10.5月龄。Zolgensma治疗显著改善了SMA患者的运动能力,治疗3个月后,其CHOP-INTEND评分平均升高11.8,独立坐立站立等指标有一定程度改善,并且其有效性持续时间是长期的。

而在成本上,Zolgensma研发费用也是极其高昂。

Zolgensma原先属于美国基因治疗创业公司AveXis,诺华药业为了获得 Zolgensma,花费了87亿美元来收购AveXis。

并且,Zolgensm还采用了Regenxbio公司NAV基因输送技术平台中的AAV9,他们要为此支付高昂的费用,当Zolgensma销售额达10亿美元时,诺华药业则需要支付8000万美元。

高昂的研发成本,以及优异的治疗效果,注定了Zolgensma高不可攀的天价,如果一味地要求药企降价,这或许不太公平。但对于等药救命的SMA患者来说,Zolgensma每降价一点,就意味着更多人的获救。

普通人还有希望用上Zolgensma吗?

从首款Zolgensma疗法获准上市,其至今已在40多个国家获批。根据诺华的财报,仅在2020年,Zolgensma的销售额就达到9.2亿美元,同比增长151%。而在今年上半年,Zolgensma的销售额就达到6.34美元,预计今年就能迈入“10亿美元俱乐部”。

快速增长的销售额,意味着Zolgensma正在快速回本。如果在国内的临床试验进展顺利,Zolgensma获批上市后很有可能进行一定范围内的降价,以薄利多销的形式快速盈利。

国外的专利药品进入内地市场,主动降价进行薄利多销的案例屡见不鲜。例如曾经在欧美地区叫价4万的“Wlnad”类物质衍生物,在被生物企“莱特维健”引入内地后,就主动降价四十倍,一度冲上京東热门被人们“热议”。

“WLnad”类物质曾在西班牙国家癌症中心的研究中,被证明能够预防癌症甚至逆转早期癌变。在国内清华大学邓海腾教授的研究中,也发现其激活线粒体,干预肝纤维化,延长寿命,降低患癌几率、缓.解癌症的作用。其引进降价是非常典型的一个案例,除此之外,还有120万抗癌药降价的案例可以借鉴。

今年6月,国内首款CAR-T细胞疗法阿基伦赛注射剂获批上市,被曝出使用成本为120万一针。其使用的是海外CAR-T疗法Yescarta的技术,对比Yescarta在海外的37万美元定价,阿基伦赛注射液是主动降了将近一半的售价。

对于SMA患者来说,基因缺陷是天生的不幸。但对比像渐冻症等无药可治的罕见病,SMA患者却是比较幸运的,因为他们有药可治,可以治就意味着希望。随着社会对罕见病的愈发关注,相信会有更多的SMA患者看到希望,也相信会有更多的罕见病能被攻克。

(文中部分图片来源网络,版权归原作者所有,在此对图片作者表示感谢,如您发现有任何侵犯您版权的情况,请联系我,我将删除。)

特别声明:以上内容(如有图片或视频亦包括在内)为自媒体平台“网易号”用户上传并发布,本平台仅提供信息存储服务。

Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.

库里生涯第35次至少投中9记三分 为利拉德克莱JR哈登科比总和

直播吧11月9日讯 勇士127-113击败老鹰,库里28中14,三分19中9砍下50分7篮板10助攻。

本场比赛是库里生涯第35场至少投中9记三分的比赛,其余没有任何一位球员在此项数据上有超过10场的表现。

排在库里后面的五位球员利拉德、哈登、克莱、JR以及科比加起来至少投中9记三分的场次也是35次,与库里相当。

(韶华白首)

《英雄联盟手游》11月福利预告第二弹 大把福利领取

原标题:《英雄联盟手游》11月福利预告第二弹 大把福利领取

【CNMO新闻】11月8日的时候,我们为大家预告了《英雄联盟手游》11月福利活动第一弹,让不少游戏玩家薅到了羊毛,拿到了自己喜欢的英雄和皮肤。现在,官方也公布了福利活动第二弹,力度不减,福利加倍,羊毛让你薅到手软,现在让我们一起来看看吧。

海克斯大劫案活动上线,活动期间,玩家通过完成任务,可领取调查点与蓝色晶石奖励。完成任务奖励包括主题头像、主题表情、海克斯大劫案专属英雄精选宝箱(凯特琳/杰斯二选一)、专属姿态精选宝箱(凯特琳姿态/杰斯姿态二选一)、蓝色晶石。

11月11日至17日,银龙骑士凯旋,英雄好礼相送,购买凯南超级英雄皮肤后进行3场对局可以返还点券,累计进行3场对局总计可领350点券;11月11日至17日,完成任务可领取凯南、皇子、卡牌、卢锡安、洛5位指定英雄姿态,助你峡谷所向披靡;11月12日至16日,完成极地大乱斗相关任务即可领取队伍加成卡、全英雄畅玩卡、100魄罗能量奖励。

东体:阿曼防守反击投入产出比高 奔跑和抢二点球能力需重点提防

分享至

用微信扫码二维码

分享至好友和朋友圈

直播吧11月10日讯 明天晚上,中国男足将迎来与阿曼队的12强赛。上海《东方体育日报》撰文分析认为,阿曼的防守反击战术做得非常不错,孜孜不倦的奔跑和敏锐的抢二点能力也让这支球队面临更强大对手时始终保持赢球希望。

此前几场比赛中,阿曼队2胜2负,包括客场1-0爆冷击败小组头号出线热门日本队的比赛。从之前的比赛可以看出,阿曼主帅伊万科维奇主打阵型是442,中场采用双后腰或菱形站位,根据不同的对手采用灵活的战术打法。他们有很强的边路进攻能力,在防守反击方面投入很多精力,与日本和沙特两场比赛,虽然控球率不及对方,但阿曼在射门次数和射正次数方面均高于对手,证明阿曼在防守反击方面有很高的投入产出比。

此外,阿曼在奔跑和抢二点球方面也做得不错,他们的高压逼抢防守让日本队在进攻方面都找不到太好的办法,而抢断后的快速反击也让他们在对方禁区内制造了更多的混乱,争取破门得分的机会。与日本和越南的比赛,他们都很有效的遏制了对方的地面进攻,通过防反和抢二点球为球队最终赢得比赛奠定了基础,这些都是国足在与阿曼队比赛中需要重点提防的地方。

(凉笙墨尘)

特别声明:以上内容(如有图片或视频亦包括在内)为自媒体平台“网易号”用户上传并发布,本平台仅提供信息存储服务。

Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.

虎牙Q3净利润同比增长107%,移动端MAU达8510万

  11月9日,虎牙(HUYA.US)公布了第三季度财务业绩。数据显示,Q3营收29.76亿元,上年同期为28.15亿元,同比增长5.7%。归属于公司净利润5.24亿元,上年同期为2.53亿元,同比增长107%。

  就ADS而言,基本每股收益为2.2元,上年同期为1.1元。摊薄后每股收益为2.17元,上年同期为1.05元。

  其中,按业务划分,直播收入为26.02亿元,同比下降2.1%。广告和其他收入为3.74亿元,同比增长137.1%。

  Q3虎牙直播的平均移动月活跃用户人数(MAU)达8510万,上年同期为7420万,同比增长14.7%。Q3虎牙直播付费用户总数达600万,与上年同期持平。

  截至发稿,虎牙美股盘前涨7.64%,报9.16美元。

快速选定适合自己的投资策略,查看策略股票池及最新调仓,精准捕捉投资机会,扫码免费获取>>
海量资讯、精准解读,尽在新浪财经APP

责任编辑:郭明煜

不是MVP,没有DPOY,也没入选全明星,他凭啥拿联盟第5高薪?

小瞧他了吧,人家不是卡佩拉,而是下一个鲁迪-戈贝尔。

随着小球时代的兴起,传统中锋几乎消亡殆尽,比如奥卡福,苦练十余年低位进攻的他,还没反应过来,就淹没在历史的长河里,年仅22岁就踏上流浪之路;

反倒是那些跳跳男,成为5号位上的主宰,比如亚当斯,特里斯坦-汤普森等等,不过经过几年的发展,人们也渐渐意识到,这些没有自主进攻能力的蓝领中锋,非但配不上高薪,而且难登大雅之堂。

合同到期后,亚当斯只拿到2年3500万的短约,八贤王的日子也不好过,2年才1900万,即便是年轻一点的卡佩拉,也不过5年8000万美元,均薪基本都被压制在2000万美元之内,没办法,这就是他们实际作用产生的价值,除非防守能力出色,可以像戈贝尔一样自成体系,否则的话,像德拉蒙德,怀特塞德这种,就只能排队去领底薪。

在这种全联盟都不看好蓝领中锋未来的情况下,骑士却逆流而上,94天前,他们给贾莱特-阿伦开出一份5年1亿美元的高薪,凭借这份合同,阿伦也成为现役薪水第5高的中锋,仅次于戈贝尔,唐斯,约基奇和恩比德,显然,跟这些球星相比,阿伦无论是名气和实力都要逊色不少,要知道这4人中,不是DPOY,就是MVP,最差的唐斯,还2次入选全明星,反观阿伦,生涯至今,他什么荣誉都没获得。

这也是美媒为何会把骑士续约阿伦,放到休赛期最差签约排行榜第2位的原因,在外界看来,上赛季场均能得到13.2分,9.9个篮板的阿伦,甚至还不如同时期的卡佩拉,后者场均能得到13.9分,10.8个篮板,不过呢,也别急着下定论,阿伦毕竟只有23岁,未来能发展什么样,谁都说不准。

看看本赛季吧,阿伦在强化吃饼效率,提升篮板率之外,还传出不少好球,截至目前,他场均能得到14.9分,11.6个篮板,1.6次助攻,1.27次抢断,0.9次盖帽的成绩单,其中得分,篮板和抢断,均创造生涯新高,过去一周,阿伦带领骑士4战4胜,场均能得到20.5分,16.3个篮板,2.5次助攻,1.5次抢断和1.2次盖帽,凭借统治级的表现,阿伦被NBA官方评选为上周东部最佳球员。

除了上述的这些进步之外,阿伦最值得称赞的便是防守,过去几个赛季,他和那些一般的蓝领中锋一样,都只擅长在篮下护框,非常害怕防挡拆,一旦换防到外线,基本就是送分,但这个赛季,阿伦的移动和防守位置的选择,均有很大的提升,数据显示:

在阿伦的防守下,对手平均投篮命中率,会从48.5%下降到42.7%;

小于6英尺区域内,阿伦能够将对手命中率,从64.5%限制到48.1%;

大于15英尺区域内,阿伦也能将对手命中率,从40.7%限制到39.4%;

即便是三分线外,阿伦也能让对手命中率,从35.5%降到34.8%;

大防小是NBA所有内线的难题,即使是3.0版本的卡佩拉,也无法做到这么立体,只有戈贝尔,字母哥这些DPOY级的大个子才能做到,我们不知道阿伦这种防守效果能够持续多久,但至少现在,他是具备冲击最佳防守阵容资格的,在阿伦的出色发挥下,本以为会继续垫底的骑士,也已经冲到东部第5的位置。

进攻高效,防守全能,看着眼前的阿伦,你还觉得1亿高吗,如果现在续约,骑士恐怕要涨价50%,才能打动阿伦,偷着乐吧,克利夫兰人。

湖人新援被网红模特碰瓷 做亲子鉴定 差点喜当爹

网易体育11月10日报道:

湖人新援肯德里克-纳恩因为受伤,本赛季还没得到上场机会。但他在场外已经惹上麻烦,最近,纳恩做了一次亲子鉴定,以避免自己“喜当爹”。

起因是Instagram上的一位网红模特声称自己孩子的父亲就是纳恩,还专门起了跟纳恩一样的名字。NBA球员四处留情是常事,被碰瓷的情况恐怕也不少,纳恩就做了亲子鉴定,结果证明他并不是孩子生父。

这下纳恩的现任女友无比得意,开始在网上手撕“野模”,讽刺她的诈骗行为,并称她最好去给孩子改个名字,“我都替你丢人”。

纳恩女友还透露,这位模特曾经骚扰过她,侮辱过她,同时也打扰过纳恩的家人和朋友。纳恩试图私下解决平息此事,但最终忍无可忍只有把“家丑”公开。她还直言这位模特是“妓女”,可以说是极尽羞辱了。

今年休赛期,湖人用中产特例签下了纳恩,原本他的前景很受看好。但在新赛季开始前,纳恩被诊断出膝盖骨挫伤,因此始终未能复出。距离他复查的日期越来越近,也不知他的伤情恢复如何。还没在场上做出贡献,就在场外惹出一身骚,实在让人有点无语。

马尔基尼奥斯:绝杀里昂后开心爆炸 球迷的支持意味着很多

直播吧11月9日讯 巴黎圣日耳曼队长马尔基尼奥斯接受媒体《canal-supporters》采访,谈到9月20日2-1主场战胜里昂时的感觉,还有球队和球迷的关系。

马尔基尼奥斯:“这是一场困难的,势均力敌的比赛,能在主场赢他们很不容易。”

谈到伊卡尔迪的绝杀球:“伊卡尔迪的进球,发生的太快了,开心是用炸开的,我们什么都不去想,只想着奔跑起来,去庆祝那个进球,那感觉真的太好了。”

“和支持者的交流意味着很多,球迷们回归球场,每场比赛他们给我们的能量和获胜后展现的笑容,对阵强队时他们的摇旗呐喊,这真的意味着很多。”

马尔基尼奥斯本赛季发挥出色,上轮刚刚入选法甲本轮最佳阵,卡洛斯也称赞马尔基尼奥斯是世界前三中卫。

(CC油炸丸子)

记者:尤文、亚特兰大关注23岁意乙中卫加蒂

原标题:记者:尤文、亚特兰大关注23岁意乙中卫加蒂

记者:尤文、亚特兰大关注23岁意乙中卫加蒂

直播吧11月10日讯 据记者Gianluigi Longari透露,尤文和亚特兰大关注弗洛西诺内后卫加蒂。

Gianluigi Longari指出,弗洛西诺内23岁中卫加蒂的表现吸引了多家意甲俱乐部的关注,其中包括尤文和亚特兰大,他们很看好这位意大利球员的未来发展。

加蒂今年夏天加盟弗洛西诺内,他与球队的合同将在2025年到期,本赛季至今出战12场比赛,贡献1粒进球,出场时间1110分钟。

(木子)